روش جدید و کارآمد برای ویرایش ژن ابداع شد

استفاده از فناوری CRISPR برای اصلاح ساده و کارآمد ژن ها، تحقیقات و درمان زیست پزشکی را متحول کرده و درک بهتری از اساس ژنتیکی بیماری ها ارائه کرده است. فناوری CRISPR جزء سیستم ایمنی باکتریایی است که می تواند دی ان ای را قطع کند که به عنوان یک ابزار ویرایش ژن تغییر کاربری داده شده است.

دانشمندان یک آر ان ای راهنما برای مطابقت با ژنی که می خواهند ویرایش کنند طراحی کرده و آن را به پروتئین مرتبط با CRISPR (Cas) متصل می کنند. آر ان ای راهنما، پروتئین مرتبط را به سمت ژن هدف هدایت می کند، جایی که مانند قیچی مولکولی عمل کرده و دی ان ای مشکل ساز را برش می دهد.
اما با وجود تمام مزایایی که دارد، این فناوری برای ورود به سلول ‌های اولیه که سلول ‌هایی هستند که مستقیماً از بافت یا اندام ‌های زنده گرفته شده و در آزمایشگاه رشد می ‌کنند، مشکل دارد. سلول های T، بخشی از سیستم ایمنی بدن، نمونه هایی از سلول های اولیه هستند.

محققان دانشگاه پنسیلوانیا پس از اینکه متوجه شدند برخی از ویروس ها از قطعات پروتئین یا پپتیدها برای ورود به سلول ها استفاده می کنند، آزمایش کردند که آیا می توان از این روش برای معرفی موثرتر فناوری ویرایش ژن CRISPR به سلول های اولیه استفاده کرد یا خیر.
شلی برگر (Shelley Berger) یکی از پژوهشگران این مطالعه گفت: روش‌های کنونی وارد کردن سیستم‌های CRISPR-Cas به سلول‌ها که شامل استفاده از ویروس‌های حامل و پالس‌های الکتریکی است، برای سلول‌هایی که مستقیماً از بیماران گرفته می ‌شوند، ناکارآمد هستند. این روش‌ها همچنین معمولاً بسیاری از سلول‌هایی را که روی آن‌ها استفاده می ‌شوند از بین می ‌برند و حتی می ‌توانند باعث تغییرات ناخواسته گسترده در فعالیت ژن شوند.

محققان از پپتیدها برای هدایت مولکول‌های CRISPR-Cas9 و Cas12a از طریق غشای خارجی سلول‌های اولیه استفاده کردند. پژوهشگران دریافتند که استفاده از ترکیبی از دو پپتید اصلاح شده، یکی در اچ آی وی و دیگری در ویروس های آنفولانزا و مخلوط با مولکول های CRISPR-Cas، دارای بازده ویرایش ژنی نزدیک به ۱۰۰ درصد است.
محققان که رویکرد جدید خود را ویرایش ژنوم به کمک پپتید یا به اختصار PAGE می ‌نامند، می ‌گویند که این روش می ‌تواند به ‌ویژه در درمان‌های مرتبط با سلول‌های T، مانند درمان سلول‌های T با گیرنده آنتی‌ژن کایمریک (CAR) در درمان سرطان خون، مفید باشد.

به گفته محققان، ویرایش ژنوم علاوه بر استفاده از آن در سلول درمانی و ژن درمانی، کاربردهای گسترده ای نیز دارد. محققان در پایان اضافه می کنند: سادگی و قدرت مفهوم این روش به کمک پپتید نشان می دهد که می تواند در آینده به طور بالقوه برای تحویل به سلول های اولیه سایر پروتئین های ویرایش کننده ژنوم یا حتی داروهای مبتنی بر پروتئین سازگار شود.
شرح کامل این مطالعه در مجله Nature Biotechnology منتشر شده است.

منبع: آخرین خبر