درمان بیماری های نادر چشم با قیچی DNA

روش جدید اصلاح ژنتیکی به دانشمندان این امکان را می دهد تا مانند یک قیچی DNA را بچینند!

درمان بیماری های نادر چشم با قیچی DNA

به گزارش کلیک، روش جدید اصلاح ژنتیکی علاوه بر این که به دانشمندان اجازه می دهد مانند یک قیچی دقیق DNA را بچینند این سوال را پیش روی آنان قرار می دهد که آیا این روش به پختگی لازم برای تست بر روی انسان رسیده یا خیر و اگر جواب مثبت است در صورت چینش اشتباه DNA، چه اتفاقی رخ خواهد داد؟
هفته گذشته، شرکت تازه تاسیس ادیتاس مدیسن اعلام کرد که تا سال 2017 آماده اعمال روش اصلاح ژنتیکی CRISPR-cas 9 برای درمان نوعی کوری ارثی نادر خواهد بود.
بر اساس اطلاعیه ای که توسط مدیرعامل این شرکت منتشر شده، هنوز مشخص نیست که آیا این شرکت این روش را روی حیوانات انجام داده یا خیر و این که آیا این روش جدید شامل قوانین فدرال حاکم بر داروهای جدید می شود یا خیر. به گفته سخنگوی این شرکت، مقامات رسمی در سفر هستند و در حال حاضر قادر به توضیح در این خصوص نیستند.

این روش برای درمان اختلالات ارثی ناشی از «ژن های شکسته» مانند بیماری هانتینگتون و فیبروز کیستیک CRISPR (که به معنای تکرار پالیندر‌م های کوتاه و خوشه ای به صورت منظم و با فاصله است) یک روش درمانی امیدبخش خواهد بود.
ظاهرا این شرکت به دنبال این است تا بر روی بیماری کوری مادرزاد لیبر آموروسس که شبکیه چشم را هدف می گیرد، آزمایش های بالینی انجام دهد. این بیماری زندگی 600 نفر در ایالات متحده را تحت تاثیر قرار داده است.

در این روش یک ویروس بی خطر را به داخل سلول های گیرنده نور در شبکیه چشم تزریق می کنند. این ویروس به گونه ای مهندسی می شود که شامل دستورعمل نحوه تولید اجزای لازم برای CRISPR، از جمله پروتئینی که رشته DNA را در نقطه خاصی می چیند باشد.
این پروتئین یعنی Cas 9، آنزیمی تولید می کند که قسمت معیوب DNA ژن خاصی را که در سلول های گیرنده نور بیمار قرار دارد می چیند. بخش های سالم DNA دوباره به هم متصل می شوند و سلول ها مجدد باید عملکرد طبیعی خود را بازیابند.
دانشمندان معتقدند اخیرا در درمان ژنتیکی، هیجان انگیزترین کارها در زمینه بیماری های چشمی انجام شده است. دسترسی به چشم ساده است و می توان فقط بر روی یک چشم آزمایش انجام داد و بدین ترتیب مدل ایمنی در اختیارتان است. اگرچه همچنان بعضی از متخصصین معتقدند CRISPR هنوز برای آزمایش بر روی انسان به پختگی لازم نرسیده است.

منبع: medicalscience

ارسال نظر