آیا ویرایش دقیق و ایمن ژن امکان پذیر است؟

سیستم CRISPR-Cas9 بر اساس مکانیسم دفاعی باکتری در برابر ویروس‌ها،برای ویرایش ژن طراحی‌شده است. مطالعات اخیر نشان داده است که ویروس‌ها نیز سیستمی دارند که بر ضد CRISPR فعالیت می‌کند. در این حالت، ویروس‌ها، پروتئین‌هایی تولید می‌کنند که می‌تواند از برش‌های ناخواسته ژن جلوگیری کند. با اینکه سیستم‌های CRISPR دقیق هستند، اما گاهی این برش‌ها، ممکن است خطرناک باشند، بنابراین نتایج به‌دست‌آمده از مطالعات، موجب شده که دانشمندان به فکر استفاده از این فرآیند در کنترل سیستم CRISPR و یافتن راه‌هایی برای جلوگیری از آن بیفتند.

پروتئین کشف شده به نام AcrllA4، با تقلید از DNA، مانند دامی، به قیچی مولکولی CRISPR القا می‌کند که در حال برش قطعات DNA واقعی هستند، بنابراین ویرایش ژن از کار باز می‌ماند. دانشمندان در مراکز تحقیقاتی مختلف توانسته‌اند با آزمایش‌های متفاوت، ثابت کنند که این پروتئین می‌تواند تغییرات ناخواسته در سلول‌های خونی انسان را کاهش دهد. این پروتئین به تقلید از DNA به آنزیم Cas9 متصل شده و از اتصال آن و برش DNA واقعی جلوگیری می‌کند.

برای دریافتن روند کار، ابتدا پروتئین ضد CRISPR را قبل از افزودن CRISPR-Cas9 به سلول‌ها اضافه شد، نتیجه از کار افتادن کامل برش CRISPR بود که ویرایش‌های مفید را علاوه بر ویرایش‌های ناخواسته، مهار می‌کرد؛ بنابراین در آزمایش بعدی، پروتئین ضد CRISPR و Cas9 با هم به سلول‌ها اضافه شدند که باعث افزایش هم‌زمان ویرایش‌های مفید و ناخواسته شد. درنهایت،AcrlllA4 چند ساعت پس از افزودن Cas9 اضافه شد که CRISPR را تنها در برش DNA در نواحی ناخواسته، مهار می‌کرد.

از نتایج آزمایش‌های فوق می‌توان گفت که CRISPR-Cas9 ابتدا برای برش نواحی مفید اقدام کرده و سپس به تکه تکه کردن نواحی ناخواسته می‌پردازد و یا اینکه این آنزیم در نواحی ناخواسته کندتر عمل می‌کند که آزمایش سوم نتیجه دلخواه را داشته است.

روش انجام این کار باید ایمن نیز باشد. برای مثال در بیماری کم‌خونی داسی شکل، دانشمندان سلول‌های خونی بیمار را استخراج کرده و پس از ویرایش توسط CRISPR دوباره به بیمار تزریق می‌کنند؛ بنابراین برای حفظ سلامتی بیمار، نیاز است که ایمنی این روش نیز تامین شود؛ بنابراین مطالعات زیادی باید پیش از بالینی شدن این روش برای انجام گیرد.