درمان بیماری های ناشی از جهش ژنتیکی با استفاده از روش Sati

کاربرد ویرایش ژن جهت از بین بردن بیماری ها، شامل چالش های متعددی می شود که از جمله آن ها می توان به مواجهه با شرایط ناشی از جهش ژنتیکی مثل هانتینگتون اشاره کرد. رویکردهای فعلی برای جایگزینی و تغییر ژن ها، موجب آسیب های زیادی می شوند؛ با این حال دانشمندان موسسه  Salk توانسته اند روشی را جهت تغییر و ویرایش ژن ها به وجود آورند که حتی در شرایط وجود جهش ژنتیکی نیز به خوبی عمل می کند.

ابزار این دانشمندان، ساتی (SATI) نامیده می شود که بر اساس روش مهندسی ژنوم CRISPS-Cas9 عمل می کند. روش ساتی با جایگذاری یک نسخه سالم از ژن مشکل دار در ناحیه بدون رمز DNA، به مشکل جهش رسیدگی می کند. در حین ترمیم خودکار DNA، ژن نرمال همراه با ژن قدیمی وارد ژنوم می شود. بنابراین ساتی می تواند آسیب های ناشی از جهش ژنتیکی را بدون هیچ گونه خطری از بین ببرد.

این روش جدید توانسته است در تست های آزمایشگاهی برای بیماری پیری زودرس پروگریا، عملکرد خوبی را از خود نشان دهد. موش هایی که با کمک ساتی درمان شده اند، حدود 45 درصد بیشتر عمر کرده و تاثیرات پیری در آن ها کاهش یافته است. این نتیجه نشان می دهد که ساتی می تواند عمر انسان های مبتلا به پروگریا را تا ده سال افزایش دهد.

البته روش Sati هنوز کامل نشده و جای پیشرفت دارد. تیم محققین Salk در تلاش هستند تا با افزایش تعداد سلول های دخیل در سلامت DNA، روش جدید خود را بهبود بخشند. با این حال تست های آزمایشگاهی، عملکرد عالی ساتی را اثبات کرده و هنوز راه زیادی تا آزمایش های کلینیکی و بالینی باقی مانده است. در صورت تکمیل و موفقیت ساتی، پزشکان قادر خواهند بود تا بسیاری از بیماری های ناشی از جهش ژنتیکی را از بین برده و یا آسیب های آن ها را به حداقل برسانند.